FDA批准Palynziq最大剂量增加至60mg，有效治疗苯丙酮尿症 / 开普饭

新闻事件今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停,BMRN同时也停止了美国以外患者的入组.BMN307是一个苯酮酸 ...

这是<肠道产业>第 751 篇文章编者按 2021年9月20日,临床阶段的合成学生物公司 Synlogic 宣布,用于治疗苯丙酮尿症 (PKU) 的候选药物 SYNB1618 和 SYN ...

"你是不一样的天使." 8岁的苯丙酮尿症(PKU)患儿妞妞却拒绝这个浪漫的说辞.她对妈妈说"我不要做小天使". 苯丙酮尿症(PKU)是一种遗传代谢病,由于基因突 ...

四氢生物喋呤缺乏症(tetrahydrobiopterin deficiency, BH4D)是高苯丙氨酸血症(HPA)的一种亚型,是一种常染色体隐性遗传病,与苯丙酮尿症(PKU)同属于 HPA是截至 ...

一.疾病概述 1．病因高苯丙氨酸血症( hyperphenylalaninemia．HPA)是最常见的常染色体隐性遗传的氨基酸代谢病,随着疾病诊断.鉴别诊断.治疗.新生儿筛查与预防技术的发展,HPA ...

苯丙酮尿症(Phenylketonuria,PKU)是一种常见的染色体隐性遗传代谢性疾病,1934年因Folling发现患者尿中含有大量的苯丙酮酸而得名.如果不治疗PKU,苯丙氨酸在体内积累,会导致智 ...

- 苯海拉明片这样用才正确 - 苯海拉明是急诊科内应对急性过敏反应最常用的抗组胺药,它通过作用于H1受体抑制组胺作用,可用于治疗各种环境/过敏源刺激引发的轻/重度过敏反应.瘙痒/荨麻疹,还可短期治疗失 ...

撰文 | nagashi 苯丙酮尿症(PKU),是一种常见的遗传性氨基酸代谢缺陷疾病,患者由于苯丙氨酸代谢途径中的酶缺陷,使得苯丙氨酸不能转变成为酪氨酸,导致苯丙氨酸及其酮酸在体内蓄积,并从尿中大量排 ...

我国2018年5月发布的<第一批罕见病>目录中,共涉及121种疾病,包括21-羟化酶缺乏症.白化病.奥尔波特综合征.肌萎缩侧索硬化.苯酮尿症等.苯丙酮尿症在我国平均发病率为8.5/100 ...

2021年05月15日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Empaveli(pegcetacoplan),用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 ...

干细胞之家干细胞之家-中国干细胞行业门户第一站重要声明:"干细胞"公众号是干细胞之家网站唯一官方微信公众平台,其它任何带有"干细胞之家"字样的公众号皆为仿冒 ...

2021年05月29日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)与Myovant Sciences近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Myfembree(relugolix 40 ...

来源:本站原创 2021-06-06 03:25 2021年06月06日讯 /生物谷BIOON/ --Liminal BioSciences公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Rypla ...

单剂量长效脂糖肽抗生素!美国FDA批准Kimyrsa(奥利万星):治疗急性细菌性皮肤及皮肤组织感染(ABSSSI)! 来源:本站原创 2021-03-16 00:59 2021年03月15日讯 /生物 ...

Karyopharm Therapeutics周五表示,FDA批准了Xpovio(selinexor)与硼替佐米和地塞米松联合使用,用于既往至少接受过一次治疗的多发性骨髓瘤成人患者.该抑制剂去年获得加 ...

近日,美国FDA批准了氨磺必利注射剂(Barhemsys, Acacia制药),用于预防和治疗「术后恶心和呕吐(PONV)」的成人患者. 关于PONV 在手术患者中,PONV仍然是一个重大问题,过去2 ...

近日,美国FDA已批准Panzyga(静脉注射用人类免疫球蛋白,10%液体制剂)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)成人患者. CIDP是一种罕见的 ...

5月21日,优时比宣布,FDA批准Nayzilam(咪达唑仑)鼻喷雾剂上市,用于急性治疗12岁以上癫痫患者出现的集群性癫痫发作.这是FDA批准的首个鼻腔给药的集群性癫痫发作疗法. 癫痫是世界上第四大神 ...

FDA批准Palynziq最大剂量增加至60mg，有效治疗苯丙酮尿症